2) La thérapie génique

 
La thérapie génique s'impose comme la solution pour guérir les maladies génétiques. Des preuves de son efficacité sont aujourd’hui démontrées dans le cas de la rétinite pigmentaire.

Qu’est ce que la thérapie génique ?

  • La thérapie génique correspond à l'introduction d'un gène dans des cellules dans le but de provoquer un effet thérapeutique. La thérapie génique peut prendre différentes approches basées sur la particularité de la maladie.

Par exemple, dans les maladies dégénératives de la rétine, les deux copies du gène comprennent une mutation. Pour les dégénérescences de la rétine ainsi que dans certaines formes dont la mutation est liée au chromosome X, la maladie qui cause la mutation du gène produit souvent des protéines mais qui ne sont pas fonctionnelles. En absence de protéine, les cellules rétiniennes ne peuvent pas fonctionner correctement. Dans ces cas, la thérapie consiste à remplacer le gène défectueux par un gène sain directement dans les cellules atteintes de manière à ce qu'elles puissent fonctionner correctement. Cette action est réalisée grâce à un vecteur. Les vecteurs sont souvent dérivés de virus qui ont été génétiquement modifiés pour porter de l’ADN humain.

En plus d'impliquer une réponse immunitaire, les vecteurs doivent aussi être programmés pour
atteindre seulement les cellules génétiquement atteintes. Si la cible atteinte n'est pas celle voulue,
le gène, pourrait affecter de manière défavorable les fonctions d'autres cellules saines. En dernier lieu, les vecteurs doivent aussi réguler l'expression du gène. Si le gène sain est trop actif ou inactif, les cellules rétiniennes dégénèreront. En bref, les futurs progrès en thérapie génique pour toutes les maladies génétiques passeront par le développement de vecteurs plus sûrs et plus efficaces.

  • A l’heure actuelle, des essais sont en cours sur des animaux, mais il existe encore des risques d’infection notamment ou encore d’immunisation des bactéries face au traitement.

 

  • Grâce à la thérapie génique et aux autres traitements, la distribution de médicaments à la rétine devient une voie de recherche encore plus importante. Il est difficile de délivrer des traitements de manière systématique. Actuellement, la thérapie génique pourrait compter sur une procédure chirurgicale en injectant le vecteur et le gène dans l'espace sous-rétinien (sous la rétine). Si le vecteur a une grande durée de vie et s'il ne nécessite pas de traitements répétés, l'injection chirurgicale pourrait être une méthode sûre. Cependant, la thérapie génique peut nécessiter plusieurs injections. Dans ce cas, des injections répétées pourraient endommager la vision actuelle. Les chercheurs travaillent au développement de systèmes de transport qui se feraient sans chirurgie.

 

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